Gentherapie: Einführung

Der Einsatz gentherapeutischer Methoden hat in der modernen Medizin in den letzten Jahren mehr und mehr an Bedeutung gewonnen. Unter Gentherapie versteht man ganz allgemein den Transfer von therapeutischen Genkonstrukten in Zellen oder Gewebe zur Behandlung verschiedener Erkrankungen. Die Methoden, die zu einem erfolgreichen Gentransfer eingesetzt werden, reichen vom Einsatz „nackter“ Plasmid-DNA über die Applikation verschiedener Virusfamilien als Genfähre bis hin zu sog. Genkanonen. Im Prinzip lassen sich virale von nicht-viralen Gentransfermethoden unterscheiden, jedoch sind die nicht-viralen Methoden aufgrund ihrer geringen in-vivo Effizienz derzeit nicht geeignet.

Viren haben im Laufe der Evolution effiziente Strategien entwickelt, Zellen von Säugetieren zu infizieren und sich in diesen zu vermehren, ohne vom Immunsystem des Wirts erkannt und eliminiert zu werden. Die moderne Molekularbiologie hat sich dies zunutze gemacht und setzt Viren als Transportvehikel für „therapeutische“ Gene zur Behandlung von genetischen Erkrankungen ein. Dabei werden in der Regel viruseigene Gene, sowohl aus Gründen der Aufnahmekapazität für das „therapeutische“ Gen als auch aus Gründen der biologischen Sicherheit, aus dem Virusgenom entfernt. Mehr als vierhundert gentherapeutische Studien wurden bisher bereits weltweit beantragt und [Seite 7↓]durchgeführt (Rosenberg et al., 2000). Klinische Studien, die die Gentherapie in der Transplantationsmedizin anwenden, wurden bisher jedoch noch nicht durchgeführt. Obwohl die großen Erfolge trotz immenser personeller wie auch finanzieller Anstrengungen bisher ausgeblieben sind, hat die Gentherapie dazu beigetragen, unser Verständnis von bestimmten Erkrankungen zu vertiefen.

Wie bereits erwähnt, haben Viren effiziente Methoden entwickelt, um in tierische Zellen einzudringen und sich dort zu vermehren. Hierfür werden in der Regel bestimmte Oberflächenrezeptoren genutzt, die auf vielen Zellen vorhanden sind. Im Laufe der letzten Jahre wurden verschiedene Virusfamilien auf ihre Tauglichkeit als Gentherapievektor untersucht. Vor allem rekombinante Adenoviren haben sich als erfolgversprechende Gentherapievektoren für die Modifikation von Transplantaten erwiesen.


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04.02.2005